多发性骨髓瘤药物分类

一、蛋白酶体抑制剂（PI）

蛋白酶体抑制剂是多发性骨髓瘤治疗的基石之一，通过抑制蛋白酶体活性，阻断肿瘤细胞内的蛋白质降解通路，诱导细胞凋亡。

1.硼替佐米（Bortezomib）—— 第一代 PI，可皮下或静脉注射，是骨髓瘤诱导和维持治疗的核心药物之一。

2.卡非佐米（Carfilzomib）—— 第二代 PI，不可逆结合蛋白酶体，对硼替佐米耐药患者仍有效，静脉给药。

3.伊沙佐米（Ixazomib）—— 口服 PI，方便长期维持治疗，常与来那度胺和地塞米松联合使用。

二、免疫调节剂（IMiD）

免疫调节剂通过调节免疫微环境、抑制血管生成和直接抗肿瘤等多重机制发挥抗骨髓瘤作用。

1.沙利度胺（Thalidomide）—— 第一代 IMiD，经典药物，因神经毒性等副作用，目前已较少作为一线选择。

2.来那度胺（Lenalidomide）—— 第二代 IMiD，是目前应用最广泛的 IMiD，贯穿诱导、巩固和维持治疗全程。

3.泊马度胺（Pomalidomide）—— 第三代 IMiD，对来那度胺耐药患者仍有效，适用于复发难治性骨髓瘤。

三、单克隆抗体（mAb）

根据靶点不同，单克隆抗体可分为以下三类：

1.抗CD38 单抗

2.达雷妥尤单抗（Daratumumab）—— 首个获批的 CD38 靶向单抗，可皮下或静脉给药，广泛用于初治和复发患者。

3.艾沙妥昔单抗（Isatuximab）—— 抗 CD38 单抗，与泊马度胺和地塞米松联用获批用于复发难治性骨髓瘤。

4.抗BCMA 单抗（ADC）

5.玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin）—— 抗体-药物偶联物（ADC），靶向 BCMA 并携带微管抑制剂 MMAF，用于复发难治性骨髓瘤。

6.抗SLAMF7 单抗

7.埃罗妥珠单抗（Elotuzumab）—— 靶向 SLAMF7，通过激活 NK 细胞发挥抗肿瘤作用，与来那度胺和地塞米松联用。

四、双特异性抗体（BsAb）

双特异性抗体能够同时结合免疫效应细胞（如T 细胞）和肿瘤细胞，实现免疫重定向杀伤。

1.BCMA × CD3 双抗

2.特立妥单抗（Teclistamab）—— 靶向 BCMA 和 CD3，皮下注射，用于复发难治性骨髓瘤。

3.埃纳妥单抗（Elranatamab）—— 靶向 BCMA 和 CD3，皮下注射，已获批用于多线治疗后的患者。

4.GPRC5D × CD3 双抗

5.塔奎妥单抗（Talquetamab）—— 靶向 GPRC5D 和 CD3，为 BCMA 靶向治疗失败后提供了新的治疗选择。

五、嵌合抗原受体T 细胞疗法（CAR-T）

CAR-T是近年来最具突破性的免疫治疗手段，通过基因修饰患者自身的 T 细胞，使其能够特异性识别并杀伤骨髓瘤细胞。已上市产品均靶向 BCMA：

1.伊基奥仑赛（Idecabtagene vicleucel）—— 国内获批的 BCMA CAR-T 产品。

2.泽沃基奥仑赛（Zevorcabtagene autoleucel）—— 国内获批的 BCMA CAR-T 产品。

3.西达基奥仑赛（Ciltacabtagene autoleucel）—— 全球范围内获批的 BCMA CAR-T 产品，具有独特的双表位结合设计。

六、核输出蛋白抑制剂（SINE）

1.塞利尼索（Selinexor）—— 口服核输出蛋白 XPO1 抑制剂，通过阻断肿瘤抑制蛋白的核输出、诱导肿瘤细胞凋亡发挥抗肿瘤活性，常与地塞米松联用。

七、细胞毒性药物

细胞毒性药物在骨髓瘤治疗中仍占有一席之地，常用于联合化疗方案：

1.环磷酰胺（Cyclophosphamide）—— 烷化剂，常用于联合方案如 VCD 或 DCEP。

2.多柔比星（Doxorubicin）—— 蒽环类抗生素，用于联合方案如 PAD 等。

3.依托泊苷（Etoposide）—— 拓扑异构酶抑制剂，用于 DCEP 等挽救方案。

4.顺铂（Cisplatin）—— 铂类化合物，用于 DCEP 等方案。

5.美法仑（Melphalan）—— 烷化剂，经典用于自体干细胞移植前的预处理方案。

6.苯达莫司汀（Bendamustine）—— 兼具烷化剂和抗代谢特性的双功能药物。

八、其他药物

1.埃普奈明（Epratuzumab）—— 作用于特定靶点的抗骨髓瘤药物。

2.Venetoclax—— BCL-2 抑制剂，仅限t(11;14) 阳性患者使用，在该特定亚组中显示出显著疗效。

3.Venetoclax—— BCL-2 抑制剂，仅限t(11;14) 阳性患者使用，在该特定亚组中显示出显著疗效。

总结：药物分类与作用机制汇总

下表汇总了各类药物的代表药物及其核心作用机制：